Onderzoekers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben een nieuwe vorm van stamcelgentherapie ontwikkeld voor de aangeboren afweerziekte SCID. De gentherapie is erop gericht om de genetische fout in stamcellen van de patiënt te corrigeren.
De klinische studie staat op het punt te beginnen. Een heuse mijlpaal omdat het de eerste keer is dat een in Nederland ontwikkelde stamcelgentherapie in de kliniek wordt gebruikt. De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa.
“Wij zijn de eerste ter wereld die stamcelgentherapie hebben ontwikkeld voor deze vorm van SCID, RAG1-SCID om precies te zijn. Daarnaast is het de eerste door Nederland geïnitieerde stamcelgentherapie die ook daadwerkelijk wordt toegepast in patiënten”, vertelt hoogleraar Stamcelbiologie Frank Staal. De onderzoekers zijn in totaal 15 jaar bezig geweest om de therapie te ontwikkelen en noemen het openstellen van de studie een mijlpaal.
“We kunnen eindelijk van start en onze eerste patiënten behandelen. Omdat het een zeer zeldzame aandoening is bij pasgeborenen, moet de eerste patiënt waarschijnlijk nog geboren worden”, zegt Staal.
Lees hier het volledige artikel.