Nieuwe hoogleraar ontwikkelt behandeling voor erfelijke spierziekten

Niels Geijsen ontwikkelde met zijn onderzoeksgroep in het Hubrecht Instituut in Utrecht een nieuwe manier om fouten in het genetisch materiaal te repareren. Nu komt hij naar Leiden met de ambitie om deze technologie te ontwikkelen tot een behandeling voor erfelijke spierziekten.

Geijsen is per 1 december 2019 benoemd tot hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Regeneratieve Geneeskunde.

Stamcelbioloog Geijsen is geïnteresseerd in erfelijke spierziekten. Hij werkt onder andere aan CRISPR/Cas9, een moleculaire schaar waarmee je heel gericht aanpassingen in het DNA van een cel kunt maken.

“In het Hubrecht Instituut ontwikkelden we een methode om deze schaar in cellen naar binnen te brengen, zodat deze daar z’n werk kan doen. Tot nu gebruikten we virussen als kruiwagen om het CRISPR/Cas9 in de cel te krijgen, maar dat heeft risico’s. Omdat we ontzettend veel spierweefsel hebben is er een hoge dosis virus nodig om alle spieren te bereiken, en ons lichaam kan daarop allerlei onverwachte reacties vertonen. Bij onze nieuwe methode is er geen virus nodig waardoor het risico op onbedoelde effecten hopelijk afneemt.

Lees hier het volledige artikel.