Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten kunnen goedkoper

In totaal zijn er 1,2 miljoen Nederlandse burgers met een zeldzame ziekte. De kosten van medicatie zijn moeilijk te beteugelen aangezien het wel 7000 verschillende aandoeningen betreft. Toch zijn enkele maatregelen te nemen.

Er bestaan zo’n 7000 zeldzame ziekten. Maar die zijn als groep niet zeldzaam. In Nederland zijn in totaal zo’n 1,2 miljoen burgers met een van die 7000 aandoeningen. Deze groep is dus groter dan de groep van 750.000 diabetespatiënten. Het zijn meestal genetische defecten die zeldzame ziekten veroorzaken. Sommige van de aandoeningen manifesteren zich op jonge leeftijd. Andere pas op latere leeftijd, zoals de ziekte van Huntington en de auto-immuunziekte van Sjögren.

De laatste jaren komen dure nieuwe geneesmiddelen op de markt voor patiënten met zeldzame aandoeningen. Zij zijn meestal ontwikkeld in samenwerkingsverbanden van academische ziekenhuizen en farmaceutische industrieën. Deze weesgeneesmiddelen grijpen in op defecte genen. Er is geen sprake van massaproductie. Daarom zijn zij zo duur. Daar komt bij dat patiënten deze zogeheten biologicals gedurende een lange periode innemen. Dat is anders bij dure geneesmiddelen voor kankerpatiënten die het leven enkele maanden rekken. Die patiënten ontvangen de medicatie gedurende een korte periode en overlijden daarna alsnog.

Lees hier het volledige artikel.