Gentherapie Zynteglo heeft effect bij de behandeling van ernstige bèta-thalassemie, een vorm van erfelijke bloedarmoede. Het medicijn pakt de oorzaak van de ziekte aan, waardoor veel behandelde patiënten mogelijk geen bloedtransfusies meer nodig hebben om te overleven.
Maar de onzekerheid over het effect staat niet in verhouding tot de hoge prijs van Zynteglo van € 1,6 miljoen per patiënt. Het Zorginstituut adviseert daarom aan de minister voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden nadat zij met de fabrikant afspraken gemaakt heeft over een prijsverlaging en een prestatie-afhankelijke betaling.
Effectief met onzekerheden
Uit onderzoek blijkt dat Zynteglo een gunstig effect heeft bij de 33 patiënten die ermee zijn behandeld. Van deze patiënten hadden 27 (84%) na de behandeling geen bloedtransfusies meer nodig. De rest van de patiënten had minder transfusies nodig dan voor de behandeling. Maar er is meer onderzoek nodig om aan te tonen dat het middel ook op de lange duur goed werkt.
Lees hier het volledige artikel.