Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben succesvol een baby met de ernstige aangeboren afweerziekte SCID behandeld met stamcelgentherapie. Een belangrijke mijlpaal: het is de eerste stamcelgentherapie van Nederlandse bodem die is toegediend aan een patiënt en wereldwijd de eerste voor deze vorm van SCID. De ziekte is dankzij deze therapie verholpen en de patiënt maakt het goed.
De behandelde patiënt is een baby van nog maar een paar maanden oud met de afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Door een DNA-fout in de bloedstamcellen maken SCID-patiënten geen afweercellen aan en kan het lichaam zich niet verdedigen tegen infecties. De ontwikkelde stamcelgentherapie kan deze DNA-fout corrigeren.
“De gerepareerde stamcellen zijn in het lichaam van de patiënt vervolgens uitgegroeid tot een goed werkend afweersysteem”, zegt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie. “De baby heeft de behandeling zonder problemen doorstaan en het afweersysteem reageert goed op de gebruikelijke vaccinaties voor pasgeborenen. Een fantastisch resultaat.”
Lees hier het volledige artikel.