Een nieuwe behandeling van twee ernstige bloedziektes is nu ook goedgekeurd voor gebruik in Europa. Het gaat om de Nobelprijswinnende techniek crispr-cas, waarmee de genen van mensen die lijden aan sikkelcelanemie of thalassemie kunnen worden gerepareerd.
De behandeling werd vorig jaar al in de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk toegestaan. Dat werd als grote medische doorbraak gezien.
“Het is een heel mooie ontwikkeling”, zegt Erfan Nur, hematoloog in het Amsterdamse AMC, over de goedkeuring van de behandeling in Europa. “Voor de behandeling die er al was, kwam lang niet iedereen in aanmerking.”
Lichaamseigen
Mensen met sikkelcelanemie of thalassemie hebben een afwijking in een gen dat zorgt voor de aanmaak van rode bloedcellen. Sikkelcelpatiënten hebben daardoor afwijkend bloed, wat hevige pijnaanvallen kan veroorzaken. Bij thalassemie maakt het lichaam te weinig bloed aan. Mensen met deze aandoening zijn voortdurend afhankelijk van bloedtransfusies.
Lees hier het volledige artikel.