Onderzoekers van het Erasmus MC zijn er, samen met collega’s van drie andere umc’s, in geslaagd een gentherapie succesvol te laten werken tegen de bloedingsziekte hemofilie B.
Gentherapie is een behandeling waarbij een gen of genfragment wordt ingebracht in de lichaamscellen. Zo wordt een fout in het DNA ‘gerepareerd’.
In de Europese studie, geleid door prof. Frank Leebeek van de afdeling Hematologie van het Erasmus MC, zijn een tiental patiënten met hemofilie B behandeld. Zij hoeven zich na de gentherapie niet meer te prikken met stollingsmiddelen. De wetenschappers presenteerden hun bevindingen tijdens het congres van de American Society of Hematology in Atlanta en tevens in het vakblad Blood.
Hemofilie B wordt veroorzaakt door het ontbreken van stollingsfactor IX (negen). Door deze stoornis in de stolling krijgen ernstig aangedane patiënten spontane bloedingen, meestal in hun gewrichten en spieren. Die kunnen uiteindelijk leiden tot gewrichtsschade en ernstige invaliditeit.
Lees hier het volledige artikel.