In het LUMC hebben de afdeling Immunologie en het Willem-Alexander Kinderziekenhuis (WAKZ) met succes stamcelgentherapie toegepast bij twee baby’s met de levensbedreigende afweerstoornis SCID. De Europese Commissie geeft nu toestemming om de studie naar deze behandeling met twee jaar te verlengen.
Uniek is dat buitenlandse centra stamcellen van patiënten naar het LUMC kunnen opsturen voor genetische reparatie om na terugzending zelf de aangepaste cellen toe te dienen.
SCID (Severe Combined ImmunoDeficiency) is een zeer zeldzame ernstige erfelijke aandoening waarbij baby’s worden geboren zonder afweersysteem. Prof. dr. Arjan Lankester vertelt dat snel ingrijpen noodzakelijk is omdat zo’n baby anders binnen een jaar zal overlijden door ernstige infecties. Hij is hoogleraar kindergeneeskunde, in het bijzonder stamceltransplantatie, in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). “Gelukkig is SCID sinds enkele jaren opgenomen in de hielprik. Hierdoor is deze ziekte vroegtijdig op te sporen en kunnen patiënten in goede conditie een stamceltransplantatie ondergaan. Helaas is er voor ruim de helft van de kinderen geen goed passende donor en resulteert de onvermijdelijke behandeling in meer bijwerkingen en een lagere kans op genezing en overleving.”
Lees hier het volledige artikel.