De Amerikaanse Foundation Fighting Blindness heeft twee belangrijke subsidies toegekend aan onderzoekers van het Radboudumc voor een totaalbedrag van vijf miljoen dollar. Daarmee kunnen de onderzoekers de komende vijf jaar therapieën voor erfelijke netvliesziekten en het Usher syndroom verder ontwikkelen.
Nederland telt enkele duizenden kinderen en volwassenen met een erfelijke netvliesziekte. Het zijn aandoeningen die tot op heden niet behandeld kunnen worden. In het Radboudumc werken diverse onderzoeksgroepen aan de ontwikkeling van nieuwe therapieën die een behandeling mogelijk moeten maken.
Genetische pleister
Het eerste project is een samenwerking van de afdelingen Genetica, KNO en Oogheelkunde van het Radboudumc om genetische foutjes op te sporen, die leiden tot afwijkingen in het boodschapper RNA (mRNA).
Frans Cremers, hoogleraar ooggenetica en coördinator van het project: “Het mRNA vertaalt DNA naar eiwitten. Wij hebben een ‘genetische pleister’ ontwikkeld die foutjes in dit mRNA kan afplakken, waardoor weer goed functionerende eiwitten ontstaan. Met deze subsidie willen we onze afplaktechniek verder verbeteren en die vervolgens testen in diermodellen. Zo hopen we uiteindelijk experimentele therapieën te ontwikkelen voor patiënten met retinitis pigmentosa, de ziekte van Stargardt of het Usher syndroom. Allemaal oogziekten waarin dit type genetische foutjes soms voorkomen.”
Lees hier het volledige artikel.