Medicijnen zijn onmisbaar bij de behandeling van ziekten. Maar als het zeldzame ziekten betreft, zijn ze soms peperduur of zijn ze niet beschikbaar voor de patiënt. Hoe komt dat? En hoe worden medicijnen voor zeldzame aandoeningen in Nederland ontwikkeld?
We spreken van een zeldzame ziekte als deze heel weinig voorkomt, bij minder dan 5 op de 10.000 mensen (definitie in de EU). Tot nu toe zijn meer dan 7000 van deze aandoeningen ontdekt. Veel hiervan zijn erfelijk, maar sommigen zijn bijvoorbeeld zeldzame infectieziekten. Zo’n 5% van de Nederlanders kampt met een zeldzame ziekte.
Voor sommige zeldzame aandoeningen zijn al therapieën of medicijnen ontwikkeld. Helaas geldt voor de meeste zeldzame ziekten dat er (nog) geen behandeling is.
Waarom sommige weesgeneesmiddelen te duur kunnen zijn
De monopoliepositie van *weesgeneesmiddelen (*Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, waarvan de ontwikkeling geen prioriteit heeft) zorgt dat concurrenten geen vergelijkbaar middel tegen een lagere prijs op de markt kunnen brengen. Artsen, apothekers en patiënten hebben dus geen keuze: ze zijn aangewezen op het weesgeneesmiddel, ongeacht de kosten. Tegelijkertijd heeft de aanbieder van het weesgeneesmiddel de vrijheid om een hoge prijs te vragen.
Lees hier het volledige artikel.