Op de bres voor gentherapieën zeldzame ziekten

‘Als wij er niet over beginnen, wie dan wel?’ dat dacht professor Arjan Lankester, kinderarts/immunoloog in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en hoogleraar kindergeneeskunde, op het moment dat verschillende gentherapieën voor zeldzame ziekten niet langer beschikbaar dreigden te komen voor patiënten terwijl de therapieën uiterst effectief zijn. Tijd voor actie.

Hij sprak hier vervolgens op een meeting over met zijn Engelse collega Claire Booth, professor gentherapie en pediatrische immunologie in het UCL Great Ormond Street Institute of Child Health in Londen. En allebei waren ze van mening dat ze dit niet konden en wilden laten gebeuren. Patiënten genezen immers door deze therapieën. Daar op die meeting, vanuit dat gesprek is het idee voor een nieuwe Europese academische groep ontstaan, het AGORA-consortium.

Lankester en Booth zijn het gaan aanjagen en in korte tijd waren veel mensen enthousiast. Een aantal weken geleden was in Londen de eerste bijeenkomst van dit AGORA-consortium, waarbij AGORA staat voor Access to Gene Therapies fOr RAre disease. “Het was een zeer nuttige eerste bijeenkomst met allemaal positief gestemde mensen uit alle hoeken van Europa”, aldus Lankester.

Lees hier het volledige artikel.