Canada heeft een experimentele therapie voor mensen met ALS (amyotrofische laterale sclerose) goedgekeurd. Daarmee steekt Canada de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en zijn onafhankelijke adviescommissie voorbij. Die vinden dat er momenteel nog te weinig bewijs is dat de therapie werkt, en zetten een eventuele goedkeuring pas in september op de agenda.
Progressie ALS vertragen
Het gaat om een versnelde goedkeuringsprocedure voor geneesmiddelen die veelbelovend zijn, maar waarvoor nog weinig gegevens beschikbaar zijn die de doeltreffendheid aantonen. De voorwaardelijke goedkeuring vereist dat de ontwikkelaar van de behandeling, Amylyx Pharmaceuticals, meer bewijs levert dat de behandeling werkt, maar het medicijn zal wel al binnen zes weken beschikbaar zijn.
Canada baseert die goedkeuring op een fase 2 klinische studie bij 137 patiënten en een opvolgstudie waaraan 90 mensen van de eerste studie deelnamen. Mensen die de medicijncombinatie Albrioza het langst namen, stelden in vergelijking met de placebo-groep ernstige ziekte-uitkomsten met zo’n 6,5 maanden uit, waaronder ziekenhuisopname, vereiste hulp bij ademhaling, of overlijden. Ook de aftakeling van fysieke functies werd vertraagd, denk maar aan lopen, spreken en slikken.
Lees hier het volledige artikel.