Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en de Stanford University School of Medicine passen voor het eerst gentherapie toe in de strijd tegen diabetes type 1. En met onverwacht resultaat. Zij tonen niet alleen aan dat het gebruik van gentherapie veilig is, maar zien bij de deelnemende patiënten ook een duidelijk effect op de insuline-producerende cellen en het afweersysteem. De resultaten van hun onderzoek publiceerden zij woensdag 26 juni in het gerenommeerde tijdschrift ScienceTranslational Medicine.
Bij patiënten met diabetes type 1 valt het eigen afweersysteem de cellen in de alvleesklier aan die insuline maken. Prof. Bart Roep, hoogleraar Diabetologie en Immunopathologie in het LUMC, legt uit dat tot nu toe veel ontstekingsziekten behandeld werden door het afweersysteem te onderdrukken. “In deze studie zetten we in op het corrigeren van het afweersysteem, in plaats van het plat te leggen.”
Roep is bij deze studie betrokken om bloedanalyses te doen. “Wij zijn in Leiden gespecialiseerd in het meten van veranderingen in het bloed die te maken hebben met ontstekingen in de eilandjes van Langerhans in de alvleesklier. Dat doen ze bijna nergens ter wereld. Dankzij het Diabetes Fonds hebben we een expertisecentrum kunnen oprichten om dit soort studies mogelijk te maken. De Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) heeft het onderzoek mede mogelijk gemaakt.”
Ongewenste afweerreactie
Het belangrijkste doel van dit onderzoek was om aan te tonen dat gentherapie veilig is. Roep vertelt dat de onderzoekers daarvoor twee nieuwe dingen hebben gedaan. “We spuiten kunstmatig DNA in de spieren van de arm van de patiënt dat de afweer omzeilt. In dat DNA is ook het gen van het eiwit pro-insuline gestopt. Pro-insuline is een van de doelwitten van de ongewenste afweerreactie bij diabetespatiënten. De expressie van dit eiwit door een vreemde cel op een vreemde plek zorgt voor een onderdrukkend effect op deze afweerrespons. Zo onderdrukt het DNA-vaccin specifiek de afweer tegen pro-insuline. En met resultaat: in het bloed van de patiënten zaten inderdaad minder cellen die de insuline-producerende cellen aanvallen.”
Ingrijpen in ziekteverloop
Bart Roep benadrukt dat we niet te hoge verwachtingen van deze strategie moeten hebben. “Het is een belangrijke stap dat we interventie-therapie kunnen doen, dat we kunnen ingrijpen in het verloop van de ziekte.” Maar het nadeel van deze studie is dat de effecten niet blijvend zijn. Daarom gaat Roep door met onderzoeken hoe hij afweercellen zo kan bewerken dat er een blijvende verandering optreedt. “We zien nu alleen een tijdelijk effect, we willen toe naar levenslange bescherming.”
Bron: Leids Universitair Medisch Centrum