Grote stap in gentherapie: wetenschappers kunnen de letters van DNA bewerken

Genetici kunnen de letters van een DNA-streng bewerken. Goed voor het bestrijden van genetische ziekten. Opnieuw maakt gentherapie een enorme precisieslag. Met genen konden wetenschappers al enige tijd knippen en plakken alsof ze een tekstverwerkingsprogramma gebruikten.

Nu lukt het wetenschappers op het Amerikaanse Harvard en MIT zelfs te sleutelen aan de bouwsteentjes bínnen een gen, aldus vakblad Nature. Het team onderzoekt nu hoe het zo sommige bloedziekten en genetische doof- en blindheid kan tackelen, terwijl andere vakgroepen wereldwijd zich richten op andere ziekten.

DNA bevat in het midden van haar iconische dubbele helix een enorme rij organische ‘traptreden’. Velen kennen die door de vier letters: A, G, C en T. Een gen is niets meer dan een hele rij van die letters achter elkaar. De volgorde van de letters bevat de genetische informatie.

Typefout
Elke lichaamscel bevat er miljarden van en meer dan 32.000 ziekten en aandoeningen ontstaan door een typefout in één zo’n enkele letter. Een puntmutatie, heet dat. De helft van alle 32.000 puntmutatieziekten is te wijten aan een A waar eigenlijk een G had moeten staan.
In plaats van een heel gen te vervangen of weg te knippen, kunnen de Amerikanen nu die ene letter vervangen. Die vinding biedt zicht op genezing van ziekten waar nu niets tegen te doen valt.
Wereldwijd zijn genetici nog nauwelijks bekomen van de vorige doorbraak: bij de zogeheten Crispr-methode krijgt een speciaal eiwit een soort routekaart en schaar mee. Daarmee zoekt het een hele DNA-streng af naar een gemuteerd gen, om dat vervolgens weg te knippen.

Lees hier het volledige artikel.